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Genom-Chirurgie in der Humanmedizin? Gibt es bald Fortschritte in der Gentherapie?

Das Genome Editing hält Einzug in die Humanmedizin. Doch trotz erster Erfolge sind viele Fragen offen. Expert(inn)en diskutierten dies in der 10. Leopoldina Lecture am 21. Februar 2017 in Hannover.

Programm
Grußwort

Prof. Dr. Claus Bartram ML, Nationale Akademie der Wissenschaften Leopoldina, Halle (Saale)
Vortrag

Wissenschaftlicher Stand der Genome Editing-basierten Gentherapie
Prof. Dr. Frank Buchholz, Technische Universität Dresden
Diskussionsrunde

Prof. Dr. Frank Buchholz, Technische Universität Dresden
Prof. Dr. Ingrid Schneider, Universität Hamburg
Prof. Dr. Jochen Taupitz ML, Universität Mannheim

Moderation: Prof. Dr. Claus Bartram ML

Unter dem Begriff Genome Editing zusammengefasste Methoden revolutionieren die gesamte molekularbiologische Forschung, die Biotechnologie und die Pflanzenzüchtung. Kürzlich haben fortgeschrittene klinische Studien zur Gentherapie mit diesen Methoden Schlagzeilen gemacht. Hier wurde in Immunzellen von Patienten das Gen für einen bestimmten Oberflächenrezeptor mittels Genscheren so verändert, dass HI-Viren diese Zellen nicht mehr infizieren konnten. Weitere klinische Studien zur Behandlung verschiedener Krebsformen und zur Heilung erblicher Erkrankungen wie Hämophilie oder Morbus Hunter sind in einem frühen Stadium. Das therapeutische Genome Editing an Körperzellen (die sog. somatische Gentherapie) ist heute weitgehend akzeptiert.

Bei der Keimbahntherapie, also der genetischen Manipulation von Keimbahnzellen, z.B. Eizellen, Spermien oder frühen Embryonen, sind ethische Bedenken dagegen groß. In Deutschland ist diese gemäß Embryonenschutzgesetz weitgehend verboten. Sie eröffnet prinzipiell die generationsübergreifende Heilung schwerwiegender monogener Erbkrankheiten als Alternative zur bisher praktizierten Auswahl und Verwerfung menschlicher Embryonen bei der Präimplantationsdiagnostik. Diese Eingriffe bergen jedoch schwer abschätzbare Risiken. Könnten Sie zudem der erste Schritt auf dem Weg zum künstlich optimierten Menschen sein?

Die Veranstaltung fand im Rahmen der Vortragsreihe "Leopoldina-Lectures in Herrenhausen" statt, die die Nationale Akademie der Wissenschaften Leopoldina und die VolkswagenStiftung gemeinsam organisieren.

Foto: Philip Bartz / Nationale Akademie der Wissenschaften Leopoldina